Eredményesen lezárult a mintegy 90 millió forintos összköltségvetéssű, „BACE-1 és acetilkolineszteráz közös támadáspontú szelektív Alzheimer ellenes szerek fejlesztése” elnevezésű kutatás-fejlesztési projekt – közölte a kutató konzorciumot vezető TargetEx Kft.
A TargetEx Kft. 2013-ban több mint 67 millió forint vissza nem térítendő támogatást nyert az „EUREKA Programban való magyar részvétel támogatása” című pályázaton az Új Széchenyi Terv keretében.
Az izraeli-magyar közös kutatás célja az volt, hogy olyan gyógyszerjelölt (peptid, peptidomimetikus vagy peptid kapcsolt) vezérmolekulákat tervezzen és fejlesszen ki, amelyek egyidejűleg kötődnek több az Alzheimer-kórért felelős fehérje célponthoz és kedvező farmakokinetikai és szelektivitás profillal rendelkeznek – mondta Cseh Sándor, a magyar biotechnológiai cég ügyvezetője.
A projektben kifejlesztett gátlószerek e betegségirányban is növelik a Targetex versenyképességét, illetve újabb kutatások kiindulópontjai lehetnek – fogalmazott a cégvezető.
Az Alzheimer-kór (Alzheimer disease, AD) a leggyakoribb oka az időskori demenciának (a kognitív funkciók progresszív leépülése) és a népesség mintegy három százalékát érinti 65 és 74 éves kor között, valamint a 85 éves vagy idősebb korosztály csaknem ötven százalékát. Az AD egyike a legköltségesebb megbetegedéseknek, komoly pénzügyi és szociális terhet róva a társadalomra.
Bár az AD patogenezise még nem teljesen tisztázott, úgy tűnik, az AD gyógyszeres kezelés jelenlegi „egyetlenszer-egyetlen támadáspont” paradigmája nem bizonyul hatásosnak a klinikumban – fejtette ki Döme Balázs, a Korányi Intézet tudományos igazgatója. Mivel az AD egy komplex neurodegeneratív betegség, számos molekuláris abnormalitás következménye és kialakulásáért nem egyetlen gén/fehérje hibás működése a felelős, többszörös támadáspontú anti-AD szerek alternatív megoldást nyújthatnak, amelyek az AD kialakulásával kapcsolatba hozható két vagy több fehérje célponton át fejtik ki hatásukat – tette hozzá Döme.
A sikeresen megvalósított projektben in silico módszereket állítottak be két célpont modellezésére és a molekulák kiválasztására, BACE-1 és AChE aktivitásméréseket dolgoztak ki, valamint egy PC12 sejtes esszét is beállítottak. Emellett kifejlesztettünk egy olyan állatmodellt, amiben a legjobb anyagok hatása in vivo is tesztelhető. Ezekkel a módszerekkel ígéretes duális, BACE-1 és AChE gátlószereket azonosítottunk, és olyat is találtunk, ami hatásos volt az egérmodellben – összegezte a projekt eredményeit Lőrincz Zsolt, a TargetEx Kft. tudományos igazgatója.
A projekt egy száz százalékban magyar tulajdonú kisvállalkozás (TargetEx Kft.), egy magyar állami kutatóhely (Korányi Intézet) illetve egy izraeli mikrovállalkozás (Pepticom Ltd.) és egy egyetem (Hebrew University of Jerusalem) együttműködésével valósult meg. Az izraeli partnerek in silico technológiával peptid-alapú duális gyógyszerjelölteket fejlesztettek ki, illetve duális támadáspontú kismolekula tömegű gátlószerek modellezésével foglalkoztak a projekt keretében, míg a magyar oldalon folyta kísérletes („wet lab”) munka: a peptidek és a kismolekulák vegyületkönyvtárainak in vitro szűrése a kifejlesztett esszékben, illetve a hatásosnak bizonyult gátlószerek állatokban történő hatásvizsgálata – mondta el Dormán György, a TargetEx Kft. gyógyszerkémiai vezetője.
A két magyar partner a projekt költségeinek mintegy 75 százalékát finanszírozta a Nemzeti Kutatási, Fejlesztési és Innovációs Alap forrásából. A projektben jelentős szellemi hozzáadott értéket képviselő, azonnal értékesíthető eredmények születtek. A TargetExnél már most a továbblépésen gondolkoznak, amely nemcsak a kidolgozott módszerek és az azonosított ígéretes molekulákra alapozott kutatómunka folytatását, hanem a projekt eredményeinek kereskedelmi kiaknázását is jelenti.
A TargetEx Kft. 2002-ben alakult, szolgáltatásait és termékeit a gyógyszeripari kutatás és fejlesztés korai, preklinikai fázisában szükséges biológiai tevékenységek piaci szegmensén kínálja mind Európában, mind pedig az Egyesült Államokban. A TargetEx Kft. szolgáltatások nyújtása mellett tudományos kutatás-fejlesztési együttműködésekben is részt vesz. Az Országos Korányi TBC és Pulmonológiai Intézet, Magyarország egyik legnagyobb tüdőgyógyászati intézménye. Az Intézet az “Egészséges Kórház” mozgalom alapító tagja és koordinálója valamint aktív résztvevője a magyar egészségügyi rendszer modernizációját és racionalizációját célzó mozgalomnak. Az intézet nemzetközi szinten is jelentős kutatási tevékenysége elsősorban a malignus mellkasi daganatok vizsgálatára és a betegségek megelőzésére fókuszál.